Medicamento de quimioterapia eficaz para niños con enfermedad de células falciformes

Un estudio reciente ha demostrado que un medicamento de quimioterapia oral puede gestionar de manera segura y efectiva la enfermedad de células falciformes (ECF) en los niños. Según los investigadores, los niños que tomaban hidroxiurea tuvieron menos visitas a la sala de emergencias y pasaron menos días en el hospital en comparación con aquellos que no tomaban el medicamento, como se informó en la edición del 17 de abril de Blood Advances.

"Nuestros resultados refuerzan que la hidroxiurea, el tratamiento más eficaz disponible para la enfermedad de células falciformes, sigue teniendo beneficios muy importantes a largo plazo para los pacientes pediátricos", señaló el Dr. Paul George, investigador principal y miembro de hematología y oncología pediátrica en la Facultad de Medicina de la Universidad de Emory.

La ECF es el trastorno hereditario más común que afecta a los glóbulos rojos en EE. UU., y afecta a unas 100,000 personas, con una prevalencia de uno de cada 365 niños negros y uno de cada 16,300 niños hispanos nacidos con esta enfermedad. Esta condición provoca la formación de glóbulos rojos anormales con forma de hoz, que pueden bloquear el flujo sanguíneo, causar daño a los órganos, infecciones y episodios de dolor intenso.

La hidroxiurea se administra una vez al día y ha demostrado reducir la frecuencia y la gravedad de las crisis de dolor asociadas con la ECF. Además, este medicamento disminuye la necesidad de transfusiones de sangre, mejora la anemia y reduce el riesgo de coágulos en los pulmones. La hidroxiurea ayuda a mantener los glóbulos rojos en una forma redonda y flexible, en lugar de la forma de hoz, según el St. Jude Children's Research Hospital.

Actualmente, los reguladores federales recomiendan que se ofrezca hidroxiurea a los pacientes con ECF grave entre los 9 y 12 meses de edad. El Dr. Wilbur Lam, profesor de pediatría e ingeniería biomédica en la Universidad de Emory, comentó que, aunque la hidroxiurea se usó inicialmente como quimioterapia, este estudio demuestra que el medicamento sigue siendo una opción segura y beneficiosa para los niños.

En el estudio, los investigadores siguieron a 2,147 niños menores de 18 años con ECF que fueron tratados al menos tres veces entre 2010 y 2021 en el Hospital Pediátrico de Atlanta. Del total, el 58% usó hidroxiurea. El tiempo promedio de tratamiento con hidroxiurea fue de aproximadamente cinco años, con 304 niños de 8 años o más en terapia continua.

Los niños que tomaron hidroxiurea presentaron menos visitas a la sala de emergencias y días en el hospital, incluso después de ajustar los resultados por la gravedad de la enfermedad y la adherencia a la medicación. "En general, la hidroxiurea continuó siendo efectiva a lo largo del tiempo", concluyó George, destacando que las mejoras en la concentración de hemoglobina y la reducción de la anemia solo se observaron en aquellos pacientes que tomaron el medicamento de manera regular.