Un nuevo fármaco podría combatir un trastorno letal de la médula ósea

Una píldora recientemente aprobada para la leucemia podría también beneficiar a ciertos pacientes con un grave trastorno de la médula ósea, según un nuevo estudio piloto.

El tratamiento con olutasidenib (Rezlidhia), aprobado por la FDA en 2022 para la leucemia mieloide aguda, mostró respuesta en aproximadamente 3 de cada 5 pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD), según un informe publicado en la revista Blood Advances.

Además, cerca de dos tercios de los pacientes que antes necesitaban transfusiones sanguíneas regulares ya no las requirieron durante el tratamiento, indican los resultados.

El doctor Justin Watts, investigador principal y jefe de la sección de leucemia del Centro Oncológico Integral Sylvester de la Universidad de Miami, destacó la importancia de estos hallazgos, señalando que se observaron mejoras notables en pacientes con SMD de muy alto riesgo, no solo en las tasas de respuesta, sino también en la recuperación de los recuentos sanguíneos, la duración prolongada de la respuesta y la supervivencia general.

Olutasidenib actúa sobre una proteína mutante llamada isocitrato deshidrogenasa-1 (IDH1), cuya alteración impulsa el crecimiento y la división de células cancerosas.

Aproximadamente el 10 % de los pacientes con leucemia mieloide aguda presentan mutaciones en IDH1, pero esas mismas mutaciones también se encuentran en un 3 a 5 % de pacientes con SMD, lo que motivó a los investigadores a probar el medicamento en este último grupo.

El síndrome mielodisplásico, también conocido como preleucemia, ocurre cuando las células formadoras de sangre en la médula ósea se vuelven anormales, lo que limita la producción adecuada de células sanguíneas saludables y puede causar anemia, infecciones y problemas de sangrado.

Dado que el SMD a menudo avanza hacia leucemia mieloide aguda, el equipo estudió el efecto de olutasidenib en 22 pacientes con mutaciones IDH1 y enfermedad de riesgo medio a muy alto, la mayoría con alto o muy alto riesgo.

Los resultados mostraron que el 59 % respondió al tratamiento, administrado solo o junto con quimioterapia estándar para SMD.

También se observó que el 62 % de los pacientes que dependían de transfusiones de glóbulos rojos y el 67 % de los que necesitaban transfusiones de plaquetas dejaron de requerirlas mientras tomaban el medicamento.

La mediana de supervivencia general superó los 27 meses en el grupo, con una edad promedio de 74 años, y fue mayor a 16 meses en pacientes con SMD resistente a tratamientos previos.

Estos datos son significativos, ya que estudios anteriores indicaban que la supervivencia en pacientes con SMD resistente era menor a seis meses.

Los resultados coinciden con los obtenidos con otro inhibidor de IDH1, el ivosidenib, y el doctor Watts calificó a ambos fármacos como “excepcionales”.

El impacto del estudio ya se refleja en cambios en los protocolos médicos, y olutasidenib está ahora recomendado en las guías nacionales para pacientes con SMD que presentan mutación IDH1.

Actualmente, los investigadores buscan identificar con mayor precisión qué pacientes con leucemia o SMD responderán favorablemente y tendrán remisiones prolongadas con este tratamiento.

“Estamos intentando definir un perfil claro para saber quiénes se beneficiarán y mantendrán respuestas a largo plazo”, comentó Watts, refiriéndose a la próxima etapa de investigación.