El drama de cientos de familias tras el polémico cambio en el tratamiento del autismo

La administración Trump promocionó en septiembre la leucovorina como un posible tratamiento para miles de niños con autismo, pero ahora algunos padres y cuidadores expresan sentirse desamparados ante la postura actual de la FDA respecto al medicamento.

Keith Joyce, tutor de un niño de cinco años con autismo que toma leucovorina, comentó: “Algunos probablemente se sienten traicionados. Yo, de alguna manera, también. Me sentí respaldado por lo que estaba haciendo, pero ahora dicen que nos retractamos y estábamos equivocados”.

En lugar de ampliar el acceso del fármaco a “cientos de miles” de niños con autismo, la FDA limitó la aprobación del medicamento a personas con una enfermedad genética muy rara: la deficiencia cerebral de folato en el gen del receptor de folato 1, que afecta a menos de 50 casos reportados en todo el mundo. Altos funcionarios de la agencia señalaron que actualmente no hay datos suficientes que respalden su uso para tratar el autismo, por lo que corresponde a cada paciente discutir con su médico si la leucovorina podría ser adecuada para ellos.

Expertos en autismo aplaudieron la decisión, considerándola un enfoque basado en la evidencia. Andy Shih, director científico de Autism Speaks, indicó que la evidencia que respalda a la leucovorina como tratamiento eficaz para el autismo sigue siendo limitada, aunque reconoció que los primeros informes sobre el medicamento habían generado esperanza en muchas familias.

Algunos padres, como Meagan Johnson de Texas, expresaron frustración y desilusión por la decisión de la FDA, tras haber depositado expectativas en el medicamento para su hijo de tres años.

El interés en la leucovorina se disparó tras la promoción de la administración Trump, aumentando las prescripciones en 2025, aunque sociedades médicas como la Academia Americana de Pediatría recomendaron no usarla para tratar el autismo. Empresas como ReligenDX, que producen pruebas para detectar autoanticuerpos del receptor de folato, también reportaron un incremento en la demanda, procesando hasta siete veces más pruebas en comparación con inicios de 2025.

Keith Joyce señaló que su hijo, José Morales-Ortiz, de cinco años, mejoró lentamente tras comenzar la leucovorina, pasando de no hablar a poder decir algunas palabras. Sin embargo, ahora teme que la decisión de la FDA haga que más médicos sean reticentes a recetar el medicamento. Esto, sumado a la escasez, complica el acceso y abre la posibilidad de que proveedores no convencionales se aprovechen de las familias, cobrando grandes sumas por las recetas.

Aunque la leucovorina se considera segura, las dosis utilizadas en algunos niños pueden ser hasta 100 veces mayores que la cantidad diaria recomendada de folato, y los efectos a largo plazo aún son desconocidos. Por ello, los especialistas recomiendan que los padres trabajen junto con profesionales médicos y desarrollen un plan terapéutico integral para su hijo, que incluya terapias como el análisis conductual aplicado, independientemente de si se usa la leucovorina.

La Dra. Audrey Brumback, neuróloga pediatra, enfatizó que la evidencia actual no justifica nuevos ensayos clínicos a gran escala sobre la leucovorina, y que lo importante es que los padres busquen orientación médica personalizada: “Estamos aquí para ayudar. No somos el enemigo”.

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