La FDA propone un nuevo sistema para aprobar medicamentos

Autoridades federales de salud dieron a conocer este lunes una iniciativa orientada a promover el desarrollo de terapias personalizadas para personas con enfermedades complejas, incluidas patologías genéticas poco frecuentes que históricamente han sido consideradas poco rentables por la industria farmacéutica.

El borrador de lineamientos de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), de ponerse en marcha, abriría una nueva ruta regulatoria para tratamientos individualizados que solo han podido evaluarse en unos pocos pacientes, debido a la dificultad de realizar ensayos clínicos de gran escala. Aunque el anuncio menciona de forma explícita la edición genética, funcionarios indicaron que este marco también podría extenderse a otros medicamentos y tipos de terapias.

La propuesta responde a una demanda de larga data por parte de pacientes, investigadores y defensores de quienes padecen enfermedades raras, que con frecuencia no encajan ni en el modelo comercial tradicional de las farmacéuticas ni en el esquema clásico de aprobación de fármacos del regulador.

“Es nuestra prioridad reducir obstáculos y aplicar flexibilidad regulatoria para impulsar avances científicos y facilitar más curas y tratamientos relevantes para quienes viven con enfermedades raras”, afirmó el comisionado de la FDA, Marty Makary, en un comunicado.

El anuncio se produce poco después de que Makary señalara que la agencia dejaría de exigir, como regla general, dos ensayos clínicos para la aprobación estándar de medicamentos, una práctica mantenida durante décadas. Este cambio forma parte de una serie de modificaciones recientes en normas y criterios de la institución, varias de las cuales no han seguido los procesos federales habituales para actualizar regulaciones.

Altos funcionarios aclararon que tanto esta vía como otros ajustes recientes no constituyen todavía normas formales definitivas. El borrador estará abierto a comentarios públicos durante 60 días antes de su posible adopción final.

En años recientes, equipos académicos han demostrado que tecnologías emergentes permiten corregir alteraciones específicas en el ADN de un paciente. Por ejemplo, investigadores del Hospital de Niños de Filadelfia y de la Universidad de Pensilvania desarrollaron el año pasado una terapia basada en CRISPR —herramienta de edición genética reconocida con el Premio Nobel— para tratar a un bebé con una enfermedad rara que provoca acumulación de amoníaco en la sangre.

Tradicionalmente, la FDA exige que las compañías prueben la seguridad y eficacia de sus tratamientos en ensayos clínicos comparativos, donde un grupo recibe la terapia experimental y otro un placebo u otra intervención. Cuanto mayor es el número de participantes, más sólida se considera la evidencia.

Sin embargo, cuando se trata de enfermedades que afectan a un número extremadamente reducido de personas en el mundo, las farmacéuticas suelen carecer de incentivos para invertir los recursos necesarios en estudios que pueden costar millones de dólares y prolongarse durante años antes de obtener aprobación.

La nueva vía anunciada establecería un proceso estandarizado para autorizar terapias experimentales y, de manera relevante, permitiría su comercialización bajo ciertas condiciones.

Actualmente, la agencia ya contempla el llamado “uso compasivo”, que posibilita el acceso a tratamientos en fase experimental para pacientes sin otras alternativas. No obstante, este mecanismo es complejo y prohíbe que empresas o investigadores obtengan ganancias por productos que no han sido evaluados formalmente.

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