La FDA se retracta de su apoyo a la leucovorina para el autismo

El fármaco recetado leucovorina recibió recientemente una actualización en su etiqueta, aunque no en la línea de lo que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) había insinuado meses atrás, cuando se lo presentó como una posible opción terapéutica para numerosos niños con autismo.

En esta ocasión, la FDA autorizó el uso de esta forma de vitamina B en dosis elevadas —empleada desde hace tiempo para mitigar efectos adversos de la quimioterapia— específicamente para tratar una enfermedad genética extremadamente rara: la deficiencia cerebral de folato asociada al gen del receptor 1. Esta condición afecta aproximadamente a una persona por cada millón, con menos de 50 casos documentados a nivel mundial. El comisionado de la FDA, Marty Makary, describió esta aprobación como un avance importante para quienes padecen esta afección.

Sin embargo, en septiembre, tanto Makary como el secretario de Salud de EE. UU., Robert F. Kennedy Jr., habían sugerido que el medicamento podría beneficiar a una población mucho más amplia de niños con autismo. En aquel momento, incluso se planteó la posibilidad de que la leucovorina se convirtiera en el primer tratamiento aprobado por la FDA para este trastorno.

Esta diferencia entre las expectativas iniciales y la decisión final generó impacto en muchas familias. Tras aquellas declaraciones, el interés por el fármaco creció notablemente, lo que derivó en un aumento de las recetas y, en algunos casos, dificultades para conseguirlo.

La aprobación actual se limita exclusivamente a la rara deficiencia de folato cerebral, un trastorno en el que las proteínas encargadas de transportar el folato al cerebro no funcionan correctamente. Aunque los niveles en sangre pueden ser normales, el cerebro carece de este nutriente esencial para funciones como el pensamiento, el lenguaje y el movimiento.

En su momento, se planteó que una proporción de niños con autismo podría presentar alteraciones en el transporte de folato hacia el cerebro, lo que abriría la puerta a beneficios potenciales con leucovorina. Algunos estudios pequeños habían sugerido mejoras, por ejemplo, en el desarrollo del lenguaje. No obstante, las autoridades sanitarias aclararon que la evidencia disponible no es suficiente para respaldar su uso generalizado en el autismo.

Funcionarios de la FDA señalaron que, si bien los datos permiten justificar su uso en la enfermedad genética específica, no alcanzan para demostrar eficacia en el tratamiento del autismo en términos amplios. Además, mencionaron que el ensayo clínico más relevante sobre este tema fue retirado recientemente debido a inconsistencias en los datos.

Tras las declaraciones iniciales, las prescripciones del medicamento llegaron a duplicarse, según reportes recientes. Esto llevó a que algunos padres enfrentaran obstáculos para obtenerlo e incluso recurrieran a suplementos no regulados cuando no lograban acceder a la versión bajo receta.

Especialistas indicaron que, aunque es positivo aclarar el alcance real de la evidencia científica, el impacto de las expectativas generadas ya se hizo sentir, especialmente en familias que buscan alternativas terapéuticas.

Por ahora, no hay ensayos clínicos en marcha dentro de la FDA para evaluar este medicamento en el autismo. Además, la agencia explicó que, en este caso particular, la aprobación se basó en revisiones de literatura científica y estudios de casos, debido a la extrema rareza de la enfermedad, lo que dificulta realizar ensayos clínicos tradicionales.

En pacientes con esta deficiencia genética, los resultados observados han sido muy positivos, con mejoras significativas en síntomas neurológicos. De hecho, la magnitud de la respuesta terapéutica plantea dilemas éticos para realizar estudios con placebo, ya que implicaría privar a algunos pacientes de un tratamiento potencialmente efectivo.

En síntesis, aunque la leucovorina muestra beneficios claros en una condición genética muy específica, su uso como tratamiento para el autismo aún carece de respaldo científico suficiente, por lo que su aplicación sigue siendo limitada y requiere mayor investigación.

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