La FDA se retracta de su apoyo a la leucovorina para el autismo

La leucovorina, un medicamento recetado, recibió recientemente una actualización de su etiqueta, aunque no exactamente como se había sugerido durante una sesión informativa de la FDA en la Casa Blanca en septiembre, cuando se presentó como un posible tratamiento para miles de niños con autismo.

Este martes, la FDA aprobó la administración de vitamina B en dosis altas, un tratamiento conocido desde hace tiempo por contrarrestar efectos de la quimioterapia, para la deficiencia cerebral de folato relacionada con el gen del receptor 1, una condición genética extremadamente rara que afecta aproximadamente a 1 de cada millón de personas, con menos de 50 casos identificados mundialmente. El comisionado de la FDA, Dr. Marty Makary, calificó esta aprobación como un “hito significativo” para quienes padecen esta afección.

Sin embargo, en septiembre, Makary y el secretario de Salud de EE. UU., Robert F. Kennedy Jr., indicaron que la leucovorina podría beneficiar a un número mucho mayor de niños con autismo. Durante la sesión informativa junto al presidente Donald Trump, Kennedy mencionó que se había identificado una terapia prometedora para niños autistas, y Trump aseguró que la modificación de la etiqueta ofrecía esperanza a los padres. Tras estas declaraciones, las prescripciones de leucovorina aumentaron considerablemente, dificultando su adquisición.

La deficiencia cerebral de folato en el gen del receptor 1 provoca que las proteínas encargadas de transportar folato al cerebro no funcionen correctamente. Esto mantiene niveles normales de folato en la sangre, pero no en el cerebro ni en el sistema nervioso, afectando funciones críticas como el pensamiento, el habla y el movimiento.

A pesar de la promoción del medicamento por parte de funcionarios federales, la evidencia científica respalda únicamente su uso para esta rara forma genética de deficiencia de folato, no para el autismo en general. De hecho, el ensayo clínico más grande que evaluaba la leucovorina en niños con autismo fue recientemente retractado debido a errores en los datos.

El aumento de recetas tras la conferencia de prensa de septiembre generó dificultades para las familias, algunas de las cuales recurrieron a suplementos de folato sin receta al no poder conseguir la leucovorina. Expertos como el Dr. Jeremy Faust señalan que la evidencia sobre su eficacia en el autismo es limitada y no justifica un cambio en la práctica clínica. Por su parte, el Dr. I. David Goldman destaca que la leucovorina ha sido utilizada para tratar la deficiencia genética desde 2009 y que no existe un vínculo demostrado con el autismo.

Aunque la FDA podría respaldar investigaciones adicionales sobre el efecto de la leucovorina en niños con autismo, actualmente no se están realizando ensayos clínicos de este tipo en la agencia. La reciente aprobación se basó en una revisión sistemática de casos documentados y datos mecanicistas, dado lo raro de la condición, y no en ensayos aleatorios controlados con placebo, que serían difíciles de justificar éticamente debido a la respuesta dramática observada en los pacientes tratados.

En resumen, la leucovorina está aprobada para una forma ultrarrara de deficiencia de folato cerebral, con resultados muy positivos en estos pacientes, pero no para el tratamiento general del autismo, a pesar de la cobertura mediática y las expectativas creadas tras la sesión informativa de la Casa Blanca.

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